通用细胞治疗帕金森病研究成果发布！国家中检院临床前安全性研究夯实士泽生物通用型XS411细胞临床转化安全性

2026年1月，国际期刊《Frontiers in Cell and Developmental Biology》发表了一项由中国药品检定研究院完成的士泽生物XS411注射液临床前非帕金森病免疫缺陷小动物模型的GLP长期安全性评价研究结果。

本研究系统评价了iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（iPSC-DAP）在非帕金森病免疫缺陷小动物模型上移植后的体内分布、安全性及长期存活特征。研究结论证实，仅在小鼠脑内发现iPSC-DAP特异性序列。从第1天到第184天，Th阳性细胞随时间延长整体呈增加趋势，分化率和分化程度均有所提高。

研究结论显示DAPs具有良好的安全性，也未检测到肿瘤或异常增殖细胞。研究开发了一种测定体内生物分布和分化的新方法，提供了一种评估iPSC-DAP安全性的策略，并证明了其在小鼠中的安全性，支持开展注册临床试验。

在国际同类研究中，多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的有效性评价通常采用经多巴胺能神经元损毁构建的帕金森病动物模型，以系统考察移植细胞的长期存活、分化成熟及其对多巴胺能功能的重建作用。

相比之下，非帕金森病模型动物的纹状体内仍保留大量内源性多巴胺能神经纤维投射，这些内源性纤维不仅可能影响移植细胞所处的局部微环境，也会增加TH阳性信号来源判定及移植物定量分析的复杂性。因此，此类模型通常不作为功能有效性评价的首选模型，但可用于细胞治疗产品的安全性评价。本研究主要目的为安全性评估，科学选用了非帕金森病免疫缺陷小动物模型，在GLP条件下开展的长期安全性研究结果支持以下核心安全性结论：

XS411 移植细胞主要局限于脑内给药区域，未发现其他器官分布；

移植细胞能够在脑内长期存活，并呈现随时间进程分化成熟的趋势；

在观察周期内，未发现与 XS411 相关的明显全身毒性或肿瘤形成证据；

相关非临床安全性数据均支持 XS411注册临床试验的开展。

由国内领军药企士泽生物自主开发的通用型XS411细胞新药治疗原发性帕金森病，2025年初中美药监局双报双批准开展注册临床试验，目前，全国多中心注册临床II期试验，已完成全部受试者入组，并于近期获美国FDA快速通道资格认定，中美临床开发全面提速。

　　全国多中心注册临床II期试验采用国际上广泛认可的PROBE盲法评估设计，与传统单臂开放性设计的临床研究相比，具有显著更高等级的循证医学证据，可在兼顾细胞治疗临床实施特点的同时，通过随机对照及盲法终点评估进一步提高研究质量，为后续延展为Ⅲ期注册临床及上市审批提供更加可靠的疗效证据。由士泽生物牵头，通用型XS411细胞治疗原发性帕金森病新药项目获“创新药物研发”国家科技重大专项支持。

结语

临床前研究提示，士泽生物临床级iPSC-DAP细胞（XS411细胞）具备以下优势：脑内定向移植后可长期存活并向成熟细胞分化；在已完成的临床前安全性评价中，未见全身毒性及致瘤性风险。依托本研究搭建的一体化安全评价体系，士泽生物通用型现货 iPSC 细胞疗法顺利落地中美同步临床，并已完成全国多中心注册临床II期入组，有望为广大中重度帕金森患者带来全新再生治疗希望。